醫界應用臍帶血於數類重大疾病的緊急救治，已經十年以上。目前，已有許多疾病可應用幹細胞（stem cell）來治療，而由於臍帶血中的幹細胞（cord blood stem cell）是屬較後期、功能限制在一個系統的造血幹細胞（hematopoitic stem cell），因此在臨床應用上，主要用於血液惡性病、先天性代謝缺陷以及免疫缺損之病變，以及用來恢復因化學治療或放射線治療後受傷害的骨髓功能。
另一方面，調控造血幹細胞發展成為其他組織器官，是目前許多頂尖科學家研發的重點，如用以治療過敏體質、糖尿病、巴金森氏症、艾爾罕默氏病（痴呆病）、脊髓傷害、中風、心臟病、肝病、皮膚移殖、肌肉營養不良症等，近來皆不斷有成功的實驗成果發表，相信未來臍帶血幹細胞應用的範圍將更為寬廣。
現階段臍帶血可治療疾病1. 血色素疾病與血液異常：巨細胞球缺乏性血小板減少症、再生不良性貧血、鎌形細胞貧血、地中海性貧血、Fanconi氏貧血…。
2. 惡性病：急性血癌、慢性血癌、骨髓發育不良症候群、多發性骨髓瘤，以及淋巴瘤、腦瘤、卵巢癌、睪丸癌等實質性腫瘤。
3. 先天性代謝性缺陷：腦白質腎上腺營養不良症、淋巴組織細胞增生症、黏多醣症、嬰兒遺傳性腦白質萎縮、骨質石化病、白血球粘著缺乏症…。
4. 免疫缺乏病變：慢性肉芽腫疾病、嚴重複合免疫缺陷症（泡泡兒）、X-性聯性淋巴組織增生疾病…。
5. 自體免疫疾病：多發性硬化症、風濕性關節炎、紅斑性狼瘡。
應用上之優點 過去十多年來，有關造血幹細胞的移植，包括骨髓移植、周邊血液幹細胞移植，以及臍帶血移植，是細胞治療的重點，臨床效果很好。其中，臍帶血移植有逐漸取代骨髓移植與周邊血移植的趨勢。乃因臍帶血內的幹細胞有許多優點：
1. 相當純淨：尚未受到放射線、藥物、毒物、病菌等污染。
2. 細胞生命力強：臍帶血幹細胞產生新細胞的能力較骨髓內的幹細胞強。
3. 來源容易：臍帶血的取得較容易又不具傷害性。
4. 及時性：許多疾病的治療時效相當重要，臍帶血於出生時即以冷藏備用，可隨時取用。
5. 排斥性較低：以臍帶血做異體移植時，較少有排斥反應，發生移植物抗宿主疾病的程度亦較輕。
6. 感染性少：尤其與病人本身之周邊血相比較時。
7. 組織相容性（histocompatibility）較佳：兄弟姊妹間的臍帶血移植，合適機會可能達50%。
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